희귀 신장 및 대사 질환 환자들을 위한 혁신적인 치료제를 개발하는 바이오제약 기업입니다. 주력 제품인 FILSPARI는 원발성 IgA 신병증 환자의 신장 기능 저하를 늦추는 비면역억제 경구용 치료제로, FDA 정식 승인을 획득했습니다.
특히 FILSPARI는 IgA 신병증 치료에서 일관된 효과와 높은 완화율을 보이며, 신부전까지의 시간을 크게 지연시키는 경쟁력을 갖추고 있습니다. 또한 국소 분절 사구체 경화증(FSGS) 치료제로서도 FDA에 신청하여 최초의 FSGS 치료제가 될 가능성이 있습니다. 희귀 대사 질환인 고전적 호모시스티뉴리아(HCU) 치료를 위한 효소 대체 후보물질 페그티바티나제도 개발 중입니다.