희귀 및 초희귀 유전성 질환을 위한 혁신적인 치료제를 개발하고 상용화하는 바이오제약 기업입니다. Crysvita(XLH 및 TIO 치료제), Mepsevii(MPSVII 또는 Sly 증후군 치료제), Dojolvi(LC-FAOD 치료제), Evkeeza(HoFH 치료제)와 같은 4가지 승인 제품을 보유하고 있습니다. 특히 Crysvita는 2023년 약 3억 2800만 달러의 매출을 기록한 블록버스터 제품으로 자리매김했습니다.
희귀 질환 분야에서 가장 생산적인 기업 중 하나로, 다양한 약물 모듈리티(생물학적 제제, 소분자, AAV 유전자 치료, 핵산 기반 등)를 활용해 효과적인 치료 전략을 개발하는 것이 핵심 경쟁력입니다. 미충족 의료 수요가 높은 질환에 집중하여 혁신적 치료법을 개발함으로써 희귀 질환 환자들에게 새로운 치료 옵션을 제공하고 있습니다.
| 시가총액 | 2,955백만달러 |
|---|---|
| 기업가치 EV | 3,616백만달러 |
| 주식수 | 99,771,297주 |
| 주당배당금 | 0.00달러 |
| 배당수익률 | 0.00% |
| 주가수익배수 PER | -5.10배 |
|---|---|
| 주가순자산배수 PBR | 1,368.70배 |
| 자기자본이익률 ROE | -436.00% |
| 주당순이익 EPS | -5.93달러 |
| 주당순자산 BPS | 0.02달러 |